Ο FDA ενέκρινε στις 11 Σεπτεμβρίου 2026 το Isembyld (apitegromab) για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία σε ενήλικες και παιδιά από 2 ετών που λαμβάνουν ήδη θεραπεία με στόχο το γονίδιο SMN2. Ο οργανισμός το περιγράφει ως την πρώτη θεραπεία για τη νόσο που στοχεύει άμεσα την απώλεια μυός. Στη μελέτη χορηγήθηκε με ενδοφλέβια έγχυση κάθε τέσσερις εβδομάδες.
Τι έδειξε η μελέτη
Η μελέτη διάρκειας 52 εβδομάδων περιέλαβε 188 συμμετέχοντες 2 έως 21 ετών που δεν μπορούσαν να περπατήσουν μόνοι τους. Στην κύρια ανάλυση, σε 156 παιδιά 2 έως 12 ετών, κλινικά σημαντική βελτίωση στην κινητική λειτουργία είχε το 34,2% όσων πήραν το φάρμακο, έναντι 13,5% με το εικονικό φάρμακο.
Παρενέργειες
Συχνότερες ήταν οι λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού, ο έμετος, ο βήχας και ο πονοκέφαλος. Ο FDA σημειώνει αυξημένο κίνδυνο καταγμάτων, ακόμη και σοβαρών. Το φάρμακο μπορεί να βλάψει το έμβρυο.
Τι γίνεται στην Ευρώπη
Στην Ευρωπαϊκή Ένωση η εταιρεία Scholar Rock απέσυρε την αίτησή της στις 13 Αυγούστου 2026. Κατά τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, δεν είχε επιβεβαιωθεί εγκαίρως ότι η μονάδα παραγωγής πληροί τους ευρωπαϊκούς κανόνες ορθής παραγωγής. Η εταιρεία ενημέρωσε τον οργανισμό ότι η απόσυρση δεν επηρεάζει όσους συμμετέχουν σε κλινικές μελέτες ή σε προγράμματα παρηγορητικής χρήσης.
Στις 8 Οκτωβρίου 2026 η εταιρεία ανακοίνωσε ότι κατέθεσε νέα αίτηση, με άλλη μονάδα παραγωγής, και ότι περιμένει γνώμη της αρμόδιας επιτροπής του οργανισμού μέσα στο πρώτο εξάμηνο του 2027.
Πηγές
- FDA, ανακοίνωση για την έγκριση του Isembyld, 11 Σεπτεμβρίου 2026
- ΕΜΑ, Isembyld, απόσυρση της αίτησης άδειας κυκλοφορίας
- Scholar Rock, ανακοίνωση της εταιρείας, 8 Οκτωβρίου 2026
Τελευταίος έλεγχος στοιχείων, 13 Οκτωβρίου 2026.