Νωτιαία μυϊκή ατροφία. Έγκριση στις ΗΠΑ για θεραπεία που στοχεύει τον μυ, νέα αίτηση στην Ευρώπη
Το Isembyld είναι η πρώτη θεραπεία που στοχεύει άμεσα την απώλεια μυός στη νόσο. Στην Ευρώπη η πρώτη αίτηση αποσύρθηκε τον Αύγουστο για λόγους παραγωγής και κατατέθηκε ξανά.
Υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια. Πρώτο φάρμακο για παιδιά και εφήβους στις ΗΠΑ
Ο FDA επέκτεινε την ένδειξη του Camzyos (mavacamten) σε παιδιά με βάρος τουλάχιστον 30 κιλά που έχουν συμπτώματα από την αποφρακτική μορφή της νόσου.