Ο αμερικανικός οργανισμός φαρμάκων FDA ανακοίνωσε στις 30 Σεπτεμβρίου 2026 την έγκριση του Camzyos (mavacamten) για παιδιά με συμπτωματική αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια και βάρος τουλάχιστον 30 κιλά. Είναι το πρώτο φάρμακο που εγκρίνεται για να βελτιώσει τη λειτουργική ικανότητα και τα συμπτώματα σε παιδιά με τη νόσο. Για ενήλικες είχε εγκριθεί το 2022.
Τι είναι η νόσος
Η αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια είναι κληρονομική πάθηση στην οποία ο καρδιακός μυς παχαίνει. Η πάχυνση μπορεί να στενέψει την έξοδο του αίματος από την αριστερή κοιλία και να προκαλέσει δύσπνοια, κόπωση και, σε ορισμένες περιπτώσεις, επικίνδυνες αρρυθμίες.
Τι έδειξε η μελέτη
Η μελέτη φάσης 3 SCOUT-HCM περιέλαβε 44 εφήβους 12 έως 18 ετών, που πήραν το φάρμακο ή εικονικό φάρμακο μία φορά την ημέρα για 28 εβδομάδες. Το Camzyos μείωσε σημαντικά περισσότερο την απόφραξη στην έξοδο της αριστερής κοιλίας. Η ανακοίνωση του FDA δεν δίνει αναλυτικούς αριθμούς. Η προσδοκία για βελτίωση των συμπτωμάτων στα παιδιά στηρίζεται και στα δεδομένα των ενηλίκων.
Προειδοποιήσεις
Το φάρμακο φέρει προειδοποίηση για κίνδυνο καρδιακής ανεπάρκειας και στις ΗΠΑ διατίθεται μόνο μέσω ειδικού προγράμματος ελέγχου. Οι συχνότερες παρενέργειες στη μελέτη ήταν η ζάλη και η λιποθυμία.
Τι ισχύει για την Ευρώπη
Η επέκταση αφορά μόνο τις ΗΠΑ. Για τη χρήση σε παιδιά στην Ευρωπαϊκή Ένωση χρειάζεται ξεχωριστή απόφαση, μετά από αξιολόγηση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων.
Πηγές
Τελευταίος έλεγχος στοιχείων, 13 Οκτωβρίου 2026.